28年前，美國有一位婦人Abbey Meyers陷入了絕望之境。原本她的兒子因為患有妥瑞氏症(Tourette’s syndrome)正在接受一種實驗用藥(pimozide)的治療，Abbey Meyers與她的醫生都認為，這種藥對她的小孩有某個程度的效果。後來，製造該藥物的藥廠(McNeil Laboratories)放棄製造該藥物，因為臨床試驗發現該藥物對精神分裂症的治療沒有效，原本精神分裂症是這個藥主要的潛在銷售對象，妥瑞氏症的個案數遠少於精神分裂症，藥廠評估光賣給妥瑞氏症的患者，無法回收所有研發與製藥的成本。在看不到市場前景的情形下，該藥廠決定放棄該藥物的研發與上市。
後來，Abbey Meyers的小孩變成無藥可用。Abbey Meyers在絕望之餘，找了幾位處境類似的家長，一起為這件事情奔走。她們的心聲被一位眾議員Henry Waxman聽到了，出面協助舉辦了許多公聽會等等，喚起政府與民眾的重視。剛開始，這些活動並未受到重視，參予的人三三兩兩。後來，有一位知名的演員知道了這個事情，把這整個事件搬上螢幕，在很受歡迎的電視劇集Quincy中播出。從此，這整件事才開始受到輿論的關注。也由於獲得大眾的關注，國會議員提出的法案才得以過關斬將，最後獲得通過。
1983年1月4日，美國總統雷根簽署了這項孤兒藥法案(Orphan Drug Act, ODA)成為法律。這項法律主要是獎勵藥商進行孤兒藥的研發，提高藥商進行孤兒藥研發的動機。 根據這項法案，只要是任何一種藥的治療對象(在美國)不超過20萬人，就可以算是孤兒藥。這個法案提供的優惠包括獲得許可後七年的獨家販售權、免費提供臨床試驗的協助與臨床試驗的花費至多有50%可以抵稅，以及免除Prescription Drug User Fee Act filing fees等等。自這項法案通過至今，已經有1800多種要被標示為孤兒藥，並有超過325種孤兒藥獲得美國食品與藥物管理局的審查通過。 目前很多兒童用藥都沒有在兒童身上做過研究，許多兒童特有的疾病都只影響少數兒童，許多兒童需要的藥都是孤兒藥。在兒童用藥安全越來越受重視的今天，有關兒童專用藥物的研發，需要社會各界更多的關注。
消息來源: The Scientist: The orphan drug act turns 25
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